方舟子:能否用基因疗法治疗自闭症?

中国科学院神经科学研究所研究员仇子龙(网上自称“仇导”)近日做了一次题为《基因治疗:在自闭症迷雾中探到一缕微光》的演讲,果壳网发表其演讲实录时,用了一个吓死人的标题《我希望用基因治疗破解自闭症,让全世界来中国治病》,而实际上仇子龙的演讲内容大部分谈的都是基因测序和治疗其他疾病的基因疗法,与自闭症扯上了关系的,是他简单地提到他在研究瑞特综合征,希望以后能用基因疗法治疗。他说这是自闭症谱系障碍的一种,于是就成了用基因疗法治疗自闭症了。

虽然瑞特综合征的早期症状与自闭症相似,但是并不是自闭症,也不属于自闭症谱系障碍的一种。以前,美国精神病学会将瑞特综合征与自闭症、阿斯伯格综合征、童年瓦解性障碍、未特定的广泛性发育障碍一起归为广泛性发育障碍。但是该学会在2013年发布的《心理障碍诊断与统计手册第五版》(DSM-5)中,把广泛性发育障碍改叫自闭症谱系障碍,却把瑞特综合征从手册中剔除,因此瑞特综合征从来没有被归入自闭症谱系。这是因为瑞特综合征早就被发现是一种叫MECP2的基因发生突变引起的,是单基因遗传病,连精神疾病都算不上了。

相反地,自闭症谱系的遗传因素非常复杂,涉及的基因已知的就有一百多个。而且自闭症的发生,不完全是基因导致的,还有环境因素和表观遗传因素。仇子龙在接受采访时,曾断言自闭症完全是基因导致的,不存在非基因的因素,说明他非常不熟悉自闭症的研究进展。

对于像瑞特综合征这种单基因遗传病,是有可能用基因疗法治疗的。美国AveXis公司(后来被诺华制药收购)几年前就已开始研究,今年8月宣布已完成临床前研究,准备申请临床试验。而仇子龙的基因疗法还只停留在嘴上,却幻想着全世界都来找他治病。

但是对于涉及很多基因的自闭症谱系障碍,目前是没法采用基因疗法的。仇子龙反驳说:“虽然有上百个基因导致自闭症,但是一个病人身上一般只有一个重要的基因突变,为什么不能基因治疗?瑞特综合征能基因治疗,其他自闭症当然也能。”仇子龙似乎不知道有多基因遗传。目前已知自闭症谱系障碍只有极少数涉及单基因突变,绝大多数涉及多基因共同作用,在一个病人身上就有多个基因突变与自闭症有关,怎么治疗?自闭症的遗传非常复杂,超出了仇子龙的想象。

瑞特综合征是罕见的遗传疾病,每一万人左右才有一例,而自闭症谱系障碍非常常见,在人群中的比例为1%~2%。因此就不难理解仇子龙为什么非要说瑞特综合征就是自闭症,这是为了抬高其研究的重要性。如果只说瑞特综合征,有多少人听说过这种罕见的遗传病?说成自闭症就人尽皆知了,也便于申请经费和推销自己。

想当初,河北科技大学韩春雨的基因编辑技术遭到质疑,很多人都重复不出其结果时,仇子龙却宣布他重复出来了韩春雨的结果,是全世界唯一一个声称能重复出来韩春雨结果的。仇子龙对瑞特综合征的研究,不知是否和他对韩春雨基因编辑的研究一样的可靠、可信?还是说,只是为了申请经费和推销自己,顺口那么一说?当然,我们不能排除,仇子龙从韩春雨那里得到了真传,其对瑞特综合征的研究,和韩春雨对基因编辑的研究一样,都有不能让外人知道的“学术秘密”。

2019.9.20

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